THAILAND ORPHAN DRUGS

Four orphan drugs added to the national drug list.

          Four orphan drugs will be added last year, to Thailand’s national drug list to ensure patients’ access to medicines for rare diseases.
 
          On Aug 2, 2021,  the National Health Security Board approved in principle the inclusion of the drugs in category E(2) , a subcategory of drugs under the National List of Essential Medicines (NLEM).
 
          Category E(2) includes the orphan drug list and the target priority medicines’ policy list in order to organise the highest level of accessible and equitable drug possible and protect public safety. The orphan drugs required in a few numbers of patients. The prescription of these drugs requires special expertise or involves advancing technology, “and” their prices are high or costly for the society. 
 
          In addition, doctors must prescribe these drugs under an authorized system monitored by relevant government offices, including the National Health Security Office (NHSO), Comptroller General’s Department, Ministry of Finance, Social Security Office, Ministry of Labours.
 
          Dr Jakkrit Ngowsiri, the NHSO deputy secretary-general, revealed that the four drugs are:


       Imatinib, an oral chemotherapy medication used in cancer treatment.
 
    Dasatinib, a medication used for the treatment of certain cases of chronic myelogenous leukemia and acute lymphoblastic leukemia.
 
      Tocilizumab, an immunosuppressive drug used to treat rheumatoid arthritis and systemic juvenile idiopathic arthritis which is a severe form of arthritis in children.  
 
      Ceftazidime/avibactam, a medication used for the treatment of bacterial infections. 


      Imatinib and Dasatinib will be prescribed to child patients with Philadelphia Chromosome positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ALL), a rare subtype of the most common childhood cancer. 
 
      Tocilizumab will be used in child patients aged more than two years who have systemic juvenile idiopathic arthritis and whose conditions are not improved with other types of medical treatments.  
 
      Ceftazidime/avibactam will be provided to patients with Carbapenem-resistant Enterobacteriaceae who have resistance to colistin, an antibiotic used to treat bacterial infections. 
 

Thai FDA  list of approved orphan drugs through the Food and Drug Notification

 Cardiovascular system    
2Hydralazine hydrochlorideinjectionHypertension in pregnancy (crisis), hypertensive crisis
3IbutilideinjectionAtrial fibrillation และ atrial flutter
4Indometacin (Indomethacin)injectionใช้ปิด Patent Ductus Arteriosus (PDA) ในทารกเกิดก่อนก าหนด
5Isoprenaline hydrochloride (Isoproterenol hydrochloride)injectionAtrioventricular block (ventricular arrhythmias due to AV block) / หัวใจเต้นเร็วผิดจังหวะBradycardia
6Labetalol hydrochlorideinjectionHypertension in pregnancy (crisis), hypertensive crisis
7Lidocaine hydrochloride (free-preservative) (1%, 2%)injectionหัวใจเต้นผิดจังหวะ รักษาหรือป้องกันการเกิด ventricular arrhythmia และ tachycardia ซึ่งเกี่ยวเนื่องกับ myocardial infarction (ventricular tachycardia, ventricular fibrillation)
8Phentolamine mesilateinjectionPrevent/control paroxysmal hypertension prior to during surgery of pheochromocytomaDiagnosis of pheochromocytoma
9Sotalol hydrochlorideoral formAtrial arrhythmiaLife-threatening ventricular arrhythmias
10Verapamil hydrochlorideinjectionParoxysmal supraventricular tachycardia (PSVT)Supraventricular tachycardia (SVT) / tachyarrhythmias
   Central nervous system  
11Amantadine hydrochloridetabletใช้รักษาโรคพาร์กินสัน
12Caffeine citratesolution for infusion/ oral solutionใช้รักษาการหยุดหายใจขั้นปฐมภูมิ (Primary Apnea) ในทารกแรก เกิดก่อนก าหนด (Premature Newborns)
13Dihydroergotamineinjectionใช้ส าหรับอาการปวดศีรษะไมเกรน
14Edrophoniuminjectionใช้วินิจฉัยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดร้าย (myasthenia gravis)
15Ethanol (Ethyl alcohol)injectionบ าบดพิษจาก ethylene glycol, methanol
16Midodrine hydrochloridetabletใช้ส าหรับความดันเลือดตกเมื่อยืนขึ้น (orthostatic hypotension)
    
17Lorazepam วัตถุที่ออกฤทธิ์ต่อจิตและประสาท ประเภท 4injectionใช้ส าหรับภาวะชัก
18Phenobarbital sodium วัตถุที่ออกฤทธิ์ต่อจิตและประสาท ประเภท 4injectionใช้ส าหรับภาวะชัก
19Phenol (Phenyl Alcohol)injectionใช้ส าหรับกล้ามเนื้อหดเกร็ง (spasticity)
20Tetrabenazinetabletใช้ส าหรับโรคประสาทชักกระตุกที่ไม่หยุด (chorea) ที่สัมพันธ์กับ โรคฮันติงตนั (Huntington’s disease)
 Infections    
21Capreomycininjectionรักษาวัณโรคที่ดื้อต่อยาหลายขนาน
22Cidofovirinjectionรักษาการติดเชื้อ CMV retinitis ในผู้ป่วยโรคเอดส์
235-Fluorocytosineoral formใช้เสริมฤทธิ์ยาต้านเชื้อราอื่นๆ ในผู้ป่วย cryptococcosis
24FoscarnetinjectionAIDS-cytomegalovirus retinitis
25Ivermectintablet, oral formStrongyloidiasis (รักษาการติดเชื้อพยาธิเส้นด้าย)
26* Ivermectininjectionใช้รักษาการติดเชื้อพยาธิสตรองจิลอยด์ (strongyloidiasis) ชนดิ แพร่กระจาย ในผู้ที่กินยาไม่ได้
27Benzathine benzylpenicillin (Penicillin G benzathine)injectionโรคกามโรค
28Pentamidine isethionateinjectionรักษา Pneumocystis jiroveci pneumonia
29PyrimethaminetabletToxoplasmosisMalaria
30Rifampicindispersible tablet, syrupรักษาวัณโรค
31Rifampicin + Isoniazidoral form for pediatric useรักษาวัณโรค
 Endocrine system    
32Cabergolinetabletใช้รักษาภาวะ Hyperprolactinemia
33Carglumic acidtabletHyperammonaemia due to N-acetylglutamate synthase primary deficiencyHyperammonaemia due to Organic Acidaemias such as:hyperammonaemia due to isovaleric acidaemiahyperammonaemia due to methylmalonic acidaemiahyperammonaemia due to propionic acidaemia
34Corticorelin (Corticotrophin- releasing Hormone, CRH)injectionDifferential diagnosis of Cushing’s syndrome / Differential diagnosis of isolated ACTH deficiency
35Diazoxideoral form1. Persistent hyperinsulinaemia hypoglycemia of the
    
36Fludrocortisone acetatetabletMineralocorticoid replacement in adrenal insufficiency
37Glucagoninjectionรักษาภาวะน้ าตาลตา่ ในเลือดชนิดรุนแรง (severe hypoglycemia)
38Hydrocortisoneoral formAdrenal replacement therapyPrimary adrenocortical insufficiencyใช้กับเด็กเล็กที่มีปัญหาทางต่อมหมวกไต (Congenital adrenal hyperplasia)Addison’s disease
39Liothyronine sodiumtablet, oral formใช้ในช่วงที่จะท า 131 I total body scan ในผู้ปวยที่มีโรคมะเร็ง ของต่อมธัยรอยด์บางชนดิ
40Metyraponeoral formHypothalamic- pituitary-adrenal (HPA) suppression diagnosisManagement of Cushing’s syndrome
41Oxandroloneoral formคนไข้ที่มีปัญหาเรื่องการเจริญเติบโตช้า ตัวเล็กเปน็ หนุ่มสาวชา้ (delay of puberty) เช่น Turner syndrome
42Somatorelin (Growth Hormone releasing Hormone)injectionGrowth hormone deficiency (diagnosis)
43Tetracosactide (cosyntropin)injectionใช้วินิจฉัยโรคทางต่อมไร้ท่อ (Adrenocortical insufficiency diagnosis)
Malignant disease and immunosuppression  
44Arsenic trioxideinjectionRelapsed/ resistant acute promyelocytic leukemia (APL)
45Asparaginase (Escherichia coli)injectionใช้ส าหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวของเนื้อเยื่อระบบน้ าเหลืองชนิด เฉียบพลัน (acute lymphoid leukemia)
46Carmustine (BCNU)injectionใช้รักษา Hodgkin’s disease ชนิด relapsed หรือ refractory โดยใช้ร่วมกับยาอื่นตามมาตรฐานการรักษาใช้รักษา Non-Hodgkin’s lymphoma ชนิด relapsed หรือ refractory โดยใช้ร่วมกับยาอื่นตามมาตรฐานการรักษา
47DacarbazineinjectionHodgkin’s lymphomaMetastatic malignant melanoma
48Dactinomycin (Actinomycin D)injectionGestational trophoblastic neoplasiaWilms’ tumorEwing’s sarcomaRhabdomyosarcoma
49Lomustine (CCNU)capsuleใช้ส าหรับ Anaplastic oligodendroglioma
50Melphalaninjectionใช้ส าหรับเตรียมผู้ปวย multiple myeloma ก่อนการปลูกถ่าย เซลล์ต้นก าเนิดเม็ดเลือด (hematopoietic progenitor (stem) cell transplantation)
    
   2. ใช้ส าหรับรักษาแบบประคับประคองในผู้ป่วย multiple myeloma ที่ใช้ยารับประทานไม่ได้ผล
51Mitotane (o,p’-DDD)oral formAdrenal carcinoma
52Procarbazineoral formHodgkin’s disease
53*Thiotepainjectionใช้ส าหรับรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือด (Hematological disease) และมะเร็งเนื้องอก (solid tumor) ที่ต้องใช้การปลูกถ่ายเซลล์ ต้นก าเนิดเม็ดเลือด (Hematological stem cell transplantation-HSCT)
54VinblastineinjectionHodgkin’s disease
  Eye    
55Trypan Blueinjectionใช้ย้อมสีถุงหุ้มเลนส์ (anterior lens capsule) ระหว่างผา่ ตัดตอ้ กระจกชนิดสุก (mature, white cataract)
 Skin    
56Methoxsalen (8-Methoxypsoralen)oral, topical formรักษาโรคด่างขาว (Vitiligo)โรคสะเก็ดเงิน (Psoriasis) ชนดิ รุนแรง
57Permethrintopical cream/ lotion 1%รักษาโรคที่เกิดจากเหา
  topical cream/ lotion 5%รักษาโรคหิดและโรคที่เกิดจากโลน
              Immunological product and vaccines  
58Anti-D immunoglobulin, humaninjectionใช้ป้องกัน Rhesus sensitization เพื่อป้องกัน Rhesus induced morbus haemolyticus neonatorum ในมารดาที่ตั้งครรภ์ Rh(-) และสามี Rh(+)
59Diphtheria antitoxininjectionใช้รักษาโรคคอตีบหรือใช้กับผู้ปวยที่สงสัยว่าเป็นโรคคอตีบ
60Diphtheria and tetanus toxoid combined (DT)        injectionใช้ส าหรับเด็กที่มีข้อห้ามในการใช้ Pertussis Vaccine
 Antidotes    
61Benzatropine mesilate (Benztropine mesylate)injectionบ าบดภาวะ dystonia เนื่องจากยา
62Botulinum antitoxininjectionใช้ส าหรับ Food-borne botulism, wound botulism
63D-Penicillaminecap/tabใช้บา บัดอาการพิษจากสารทองแดง ตะกั่ว ปรอท และสารหนูWilson’s disease
64Dantrolene sodiuminjectionMalignant hyperthermia
65Digoxin-specific Antibody FragmentsinjectionDigoxin toxicity
    
66Dimercaprol (British Anti-Lewisite, BAL)injectionใช้แก้พิษจาก arsenic, gold, mercury, lead
68Ethanol (Ethyl alcohol)injectionบ าบดพิษจาก ethylene glycol, methanol
69Methylene blueinjectionDrug-induced methemoglobinaemia
70Pralidoxime (2-PAM)injectionบ าบดพิษที่เกิดจาก organophosphates
71PhysostigmineinjectionAnticholinergicTricyclic antidepressant poisoning เฉพาะบางกรณี
72Antivenom sera กรณีงูที่มีพิษต่อระบบประสาท Banded krait antivenomCobra antivenomKing cobra antivenomMalayan krait antivenom กรณีงูที่มีพิษต่อระบบโลหิตGreen pit viper antivenomMalayan pit viper antivenomRussell’s viper antivenominjection 
  –     แก้พิษงูสามเหลี่ยม –     แก้พิษงูเห่า –     แก้พิษงูจงอาง –     แก้พิษงูทับสมิงคลา   –     แก้พิษงูเขียวหางไหม้   –     แก้พิษงูกะปะ   –     แก้พิษงูแมวเซา
73Hemato Polyvalent Snake antivenominjectionแก้พิษงูระบบโลหิต ในรายที่ถูกงูไม่ทราบชนิดกัด
74Neuro Polyvalent Snake antivenominjectionแก้พิษงูระบบประสาท ในรายทถูกงูไม่ทราบชนิดกัด
75Sodium Calcium edetate (Calcium disodium edetate) (Ca Na2 EDTA)injectionLead poisoning (highly effective in producing a rapid reduction of very high blood lead levels (greater than 70 mcg/dL))
76Sodium nitriteinjectionCyanide poisoning
78SuccimercapsuleLead poisoning in children
79HydroxocobalamininjectionTobacco amblyopia
Contrast media and Radiopharmaceuticals  
80Indocyanine Green (ICG)injectionการวินิจฉัยโรคทางจอประสาทตา (Retinal angiography)ใช้ในการตรวจวินิจฉัยการท างานของตับ (Liver function test)
    
 Nutrition and Blood    
81*Cysteamineoral, ophthalmic solutionใช้ส าหรับรักษา Nephropathic Cystinosis
82HydroxocobalamininjectionAddisonian pernicious anaemia.Prophylaxis and treatment of other macrocytic anaemias associated with vitamin B๑๒ deficiency. Leber’s optic atrophy

Source: Thai FDA, NHSO