Four orphan drugs added to the national drug list.
Four orphan drugs will be added last year, to Thailand’s national drug list to ensure patients’ access to medicines for rare diseases.
On Aug 2, 2021, the National Health Security Board approved in principle the inclusion of the drugs in category E(2) , a subcategory of drugs under the National List of Essential Medicines (NLEM).
Category E(2) includes the orphan drug list and the target priority medicines’ policy list in order to organise the highest level of accessible and equitable drug possible and protect public safety. The orphan drugs required in a few numbers of patients. The prescription of these drugs requires special expertise or involves advancing technology, “and” their prices are high or costly for the society.
In addition, doctors must prescribe these drugs under an authorized system monitored by relevant government offices, including the National Health Security Office (NHSO), Comptroller General’s Department, Ministry of Finance, Social Security Office, Ministry of Labours.
Dr Jakkrit Ngowsiri, the NHSO deputy secretary-general, revealed that the four drugs are:
Imatinib, an oral chemotherapy medication used in cancer treatment.
Dasatinib, a medication used for the treatment of certain cases of chronic myelogenous leukemia and acute lymphoblastic leukemia.
Tocilizumab, an immunosuppressive drug used to treat rheumatoid arthritis and systemic juvenile idiopathic arthritis which is a severe form of arthritis in children.
Ceftazidime/avibactam, a medication used for the treatment of bacterial infections.
Imatinib and Dasatinib will be prescribed to child patients with Philadelphia Chromosome positive acute lymphoblastic leukemia (Ph+ALL), a rare subtype of the most common childhood cancer.
Tocilizumab will be used in child patients aged more than two years who have systemic juvenile idiopathic arthritis and whose conditions are not improved with other types of medical treatments.
Ceftazidime/avibactam will be provided to patients with Carbapenem-resistant Enterobacteriaceae who have resistance to colistin, an antibiotic used to treat bacterial infections.
Thai FDA list of approved orphan drugs through the Food and Drug Notification
| Cardiovascular system | |||
| 2 | Hydralazine hydrochloride | injection | Hypertension in pregnancy (crisis), hypertensive crisis |
| 3 | Ibutilide | injection | Atrial fibrillation และ atrial flutter |
| 4 | Indometacin (Indomethacin) | injection | ใช้ปิด Patent Ductus Arteriosus (PDA) ในทารกเกิดก่อนก าหนด |
| 5 | Isoprenaline hydrochloride (Isoproterenol hydrochloride) | injection | Atrioventricular block (ventricular arrhythmias due to AV block) / หัวใจเต้นเร็วผิดจังหวะBradycardia |
| 6 | Labetalol hydrochloride | injection | Hypertension in pregnancy (crisis), hypertensive crisis |
| 7 | Lidocaine hydrochloride (free-preservative) (1%, 2%) | injection | หัวใจเต้นผิดจังหวะ รักษาหรือป้องกันการเกิด ventricular arrhythmia และ tachycardia ซึ่งเกี่ยวเนื่องกับ myocardial infarction (ventricular tachycardia, ventricular fibrillation) |
| 8 | Phentolamine mesilate | injection | Prevent/control paroxysmal hypertension prior to during surgery of pheochromocytomaDiagnosis of pheochromocytoma |
| 9 | Sotalol hydrochloride | oral form | Atrial arrhythmiaLife-threatening ventricular arrhythmias |
| 10 | Verapamil hydrochloride | injection | Paroxysmal supraventricular tachycardia (PSVT)Supraventricular tachycardia (SVT) / tachyarrhythmias |
| Central nervous system | |||
| 11 | Amantadine hydrochloride | tablet | ใช้รักษาโรคพาร์กินสัน |
| 12 | Caffeine citrate | solution for infusion/ oral solution | ใช้รักษาการหยุดหายใจขั้นปฐมภูมิ (Primary Apnea) ในทารกแรก เกิดก่อนก าหนด (Premature Newborns) |
| 13 | Dihydroergotamine | injection | ใช้ส าหรับอาการปวดศีรษะไมเกรน |
| 14 | Edrophonium | injection | ใช้วินิจฉัยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิดร้าย (myasthenia gravis) |
| 15 | Ethanol (Ethyl alcohol) | injection | บ าบดพิษจาก ethylene glycol, methanol |
| 16 | Midodrine hydrochloride | tablet | ใช้ส าหรับความดันเลือดตกเมื่อยืนขึ้น (orthostatic hypotension) |
| 17 | Lorazepam วัตถุที่ออกฤทธิ์ต่อจิตและประสาท ประเภท 4 | injection | ใช้ส าหรับภาวะชัก |
| 18 | Phenobarbital sodium วัตถุที่ออกฤทธิ์ต่อจิตและประสาท ประเภท 4 | injection | ใช้ส าหรับภาวะชัก |
| 19 | Phenol (Phenyl Alcohol) | injection | ใช้ส าหรับกล้ามเนื้อหดเกร็ง (spasticity) |
| 20 | Tetrabenazine | tablet | ใช้ส าหรับโรคประสาทชักกระตุกที่ไม่หยุด (chorea) ที่สัมพันธ์กับ โรคฮันติงตนั (Huntington’s disease) |
| Infections | |||
| 21 | Capreomycin | injection | รักษาวัณโรคที่ดื้อต่อยาหลายขนาน |
| 22 | Cidofovir | injection | รักษาการติดเชื้อ CMV retinitis ในผู้ป่วยโรคเอดส์ |
| 23 | 5-Fluorocytosine | oral form | ใช้เสริมฤทธิ์ยาต้านเชื้อราอื่นๆ ในผู้ป่วย cryptococcosis |
| 24 | Foscarnet | injection | AIDS-cytomegalovirus retinitis |
| 25 | Ivermectin | tablet, oral form | Strongyloidiasis (รักษาการติดเชื้อพยาธิเส้นด้าย) |
| 26 | * Ivermectin | injection | ใช้รักษาการติดเชื้อพยาธิสตรองจิลอยด์ (strongyloidiasis) ชนดิ แพร่กระจาย ในผู้ที่กินยาไม่ได้ |
| 27 | Benzathine benzylpenicillin (Penicillin G benzathine) | injection | โรคกามโรค |
| 28 | Pentamidine isethionate | injection | รักษา Pneumocystis jiroveci pneumonia |
| 29 | Pyrimethamine | tablet | ToxoplasmosisMalaria |
| 30 | Rifampicin | dispersible tablet, syrup | รักษาวัณโรค |
| 31 | Rifampicin + Isoniazid | oral form for pediatric use | รักษาวัณโรค |
| Endocrine system | |||
| 32 | Cabergoline | tablet | ใช้รักษาภาวะ Hyperprolactinemia |
| 33 | Carglumic acid | tablet | Hyperammonaemia due to N-acetylglutamate synthase primary deficiencyHyperammonaemia due to Organic Acidaemias such as:hyperammonaemia due to isovaleric acidaemiahyperammonaemia due to methylmalonic acidaemiahyperammonaemia due to propionic acidaemia |
| 34 | Corticorelin (Corticotrophin- releasing Hormone, CRH) | injection | Differential diagnosis of Cushing’s syndrome / Differential diagnosis of isolated ACTH deficiency |
| 35 | Diazoxide | oral form | 1. Persistent hyperinsulinaemia hypoglycemia of the |
| 36 | Fludrocortisone acetate | tablet | Mineralocorticoid replacement in adrenal insufficiency |
| 37 | Glucagon | injection | รักษาภาวะน้ าตาลตา่ ในเลือดชนิดรุนแรง (severe hypoglycemia) |
| 38 | Hydrocortisone | oral form | Adrenal replacement therapyPrimary adrenocortical insufficiencyใช้กับเด็กเล็กที่มีปัญหาทางต่อมหมวกไต (Congenital adrenal hyperplasia)Addison’s disease |
| 39 | Liothyronine sodium | tablet, oral form | ใช้ในช่วงที่จะท า 131 I total body scan ในผู้ปวยที่มีโรคมะเร็ง ของต่อมธัยรอยด์บางชนดิ |
| 40 | Metyrapone | oral form | Hypothalamic- pituitary-adrenal (HPA) suppression diagnosisManagement of Cushing’s syndrome |
| 41 | Oxandrolone | oral form | คนไข้ที่มีปัญหาเรื่องการเจริญเติบโตช้า ตัวเล็กเปน็ หนุ่มสาวชา้ (delay of puberty) เช่น Turner syndrome |
| 42 | Somatorelin (Growth Hormone releasing Hormone) | injection | Growth hormone deficiency (diagnosis) |
| 43 | Tetracosactide (cosyntropin) | injection | ใช้วินิจฉัยโรคทางต่อมไร้ท่อ (Adrenocortical insufficiency diagnosis) |
| Malignant disease and immunosuppression | |||
| 44 | Arsenic trioxide | injection | Relapsed/ resistant acute promyelocytic leukemia (APL) |
| 45 | Asparaginase (Escherichia coli) | injection | ใช้ส าหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาวของเนื้อเยื่อระบบน้ าเหลืองชนิด เฉียบพลัน (acute lymphoid leukemia) |
| 46 | Carmustine (BCNU) | injection | ใช้รักษา Hodgkin’s disease ชนิด relapsed หรือ refractory โดยใช้ร่วมกับยาอื่นตามมาตรฐานการรักษาใช้รักษา Non-Hodgkin’s lymphoma ชนิด relapsed หรือ refractory โดยใช้ร่วมกับยาอื่นตามมาตรฐานการรักษา |
| 47 | Dacarbazine | injection | Hodgkin’s lymphomaMetastatic malignant melanoma |
| 48 | Dactinomycin (Actinomycin D) | injection | Gestational trophoblastic neoplasiaWilms’ tumorEwing’s sarcomaRhabdomyosarcoma |
| 49 | Lomustine (CCNU) | capsule | ใช้ส าหรับ Anaplastic oligodendroglioma |
| 50 | Melphalan | injection | ใช้ส าหรับเตรียมผู้ปวย multiple myeloma ก่อนการปลูกถ่าย เซลล์ต้นก าเนิดเม็ดเลือด (hematopoietic progenitor (stem) cell transplantation) |
| 2. ใช้ส าหรับรักษาแบบประคับประคองในผู้ป่วย multiple myeloma ที่ใช้ยารับประทานไม่ได้ผล | |||
| 51 | Mitotane (o,p’-DDD) | oral form | Adrenal carcinoma |
| 52 | Procarbazine | oral form | Hodgkin’s disease |
| 53 | *Thiotepa | injection | ใช้ส าหรับรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือด (Hematological disease) และมะเร็งเนื้องอก (solid tumor) ที่ต้องใช้การปลูกถ่ายเซลล์ ต้นก าเนิดเม็ดเลือด (Hematological stem cell transplantation-HSCT) |
| 54 | Vinblastine | injection | Hodgkin’s disease |
| Eye | |||
| 55 | Trypan Blue | injection | ใช้ย้อมสีถุงหุ้มเลนส์ (anterior lens capsule) ระหว่างผา่ ตัดตอ้ กระจกชนิดสุก (mature, white cataract) |
| Skin | |||
| 56 | Methoxsalen (8-Methoxypsoralen) | oral, topical form | รักษาโรคด่างขาว (Vitiligo)โรคสะเก็ดเงิน (Psoriasis) ชนดิ รุนแรง |
| 57 | Permethrin | topical cream/ lotion 1% | รักษาโรคที่เกิดจากเหา |
| topical cream/ lotion 5% | รักษาโรคหิดและโรคที่เกิดจากโลน | ||
| Immunological product and vaccines | |||
| 58 | Anti-D immunoglobulin, human | injection | ใช้ป้องกัน Rhesus sensitization เพื่อป้องกัน Rhesus induced morbus haemolyticus neonatorum ในมารดาที่ตั้งครรภ์ Rh(-) และสามี Rh(+) |
| 59 | Diphtheria antitoxin | injection | ใช้รักษาโรคคอตีบหรือใช้กับผู้ปวยที่สงสัยว่าเป็นโรคคอตีบ |
| 60 | Diphtheria and tetanus toxoid combined (DT) | injection | ใช้ส าหรับเด็กที่มีข้อห้ามในการใช้ Pertussis Vaccine |
| Antidotes | |||
| 61 | Benzatropine mesilate (Benztropine mesylate) | injection | บ าบดภาวะ dystonia เนื่องจากยา |
| 62 | Botulinum antitoxin | injection | ใช้ส าหรับ Food-borne botulism, wound botulism |
| 63 | D-Penicillamine | cap/tab | ใช้บา บัดอาการพิษจากสารทองแดง ตะกั่ว ปรอท และสารหนูWilson’s disease |
| 64 | Dantrolene sodium | injection | Malignant hyperthermia |
| 65 | Digoxin-specific Antibody Fragments | injection | Digoxin toxicity |
| 66 | Dimercaprol (British Anti-Lewisite, BAL) | injection | ใช้แก้พิษจาก arsenic, gold, mercury, lead |
| 68 | Ethanol (Ethyl alcohol) | injection | บ าบดพิษจาก ethylene glycol, methanol |
| 69 | Methylene blue | injection | Drug-induced methemoglobinaemia |
| 70 | Pralidoxime (2-PAM) | injection | บ าบดพิษที่เกิดจาก organophosphates |
| 71 | Physostigmine | injection | AnticholinergicTricyclic antidepressant poisoning เฉพาะบางกรณี |
| 72 | Antivenom sera กรณีงูที่มีพิษต่อระบบประสาท Banded krait antivenomCobra antivenomKing cobra antivenomMalayan krait antivenom กรณีงูที่มีพิษต่อระบบโลหิตGreen pit viper antivenomMalayan pit viper antivenomRussell’s viper antivenom | injection | |
| – แก้พิษงูสามเหลี่ยม – แก้พิษงูเห่า – แก้พิษงูจงอาง – แก้พิษงูทับสมิงคลา – แก้พิษงูเขียวหางไหม้ – แก้พิษงูกะปะ – แก้พิษงูแมวเซา | |||
| 73 | Hemato Polyvalent Snake antivenom | injection | แก้พิษงูระบบโลหิต ในรายที่ถูกงูไม่ทราบชนิดกัด |
| 74 | Neuro Polyvalent Snake antivenom | injection | แก้พิษงูระบบประสาท ในรายทถูกงูไม่ทราบชนิดกัด |
| 75 | Sodium Calcium edetate (Calcium disodium edetate) (Ca Na2 EDTA) | injection | Lead poisoning (highly effective in producing a rapid reduction of very high blood lead levels (greater than 70 mcg/dL)) |
| 76 | Sodium nitrite | injection | Cyanide poisoning |
| 78 | Succimer | capsule | Lead poisoning in children |
| 79 | Hydroxocobalamin | injection | Tobacco amblyopia |
| Contrast media and Radiopharmaceuticals | |||
| 80 | Indocyanine Green (ICG) | injection | การวินิจฉัยโรคทางจอประสาทตา (Retinal angiography)ใช้ในการตรวจวินิจฉัยการท างานของตับ (Liver function test) |
| Nutrition and Blood | |||
| 81 | *Cysteamine | oral, ophthalmic solution | ใช้ส าหรับรักษา Nephropathic Cystinosis |
| 82 | Hydroxocobalamin | injection | Addisonian pernicious anaemia.Prophylaxis and treatment of other macrocytic anaemias associated with vitamin B๑๒ deficiency. Leber’s optic atrophy |
Source: Thai FDA, NHSO
